原標題：總緩解率達100% ，金斯瑞子公司傳奇生物首次公布CAR-T美國臨床試驗數據 金斯瑞生物科技今日宣布，正在召開的第61屆美國血液學會(ASH)年會上，其子公司傳奇生物首次公布了研究性BCMA CAR-T細胞療法在美國進行的JNJ-68284528 (JNJ-4528)有效性及安全性的Ib/II期CARTITUTE -1研究的最新臨床試驗數據。

結果表明，該針對復發難治多發性骨髓瘤(R/R MM)的細胞療法，總緩解率(ORR)達到100%。

而就在日前，該CAR-T細胞療法剛剛獲美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的“突破性療法”認定。

據悉，該療法為傳奇生物自主研發的靶向B細胞成熟抗原(BCMA)的抗嵌合抗原受體(CAR)T細胞療法。

2017年6月，傳奇生物受邀參加美國臨床腫瘤學會年會(ASCO)，并憑借100%的客觀緩解率驚艷全場后，在國際上引起巨大反響，并于2018年獲得國家藥品監督管理局首個CAR-T臨床試驗申請(IND)批件。

該療法是一種結構新穎的CAR-T細胞療法，含有4-1BB共刺激結構域和兩個BCMA靶向單域抗體，旨在增加抗體親和力，用于接受過既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現疾病進展的復發或難治性多發性骨髓瘤(RRMM)成年患者。

據介紹，傳奇生物研究性BCMA CAR-T細胞療法的臨床試驗自2018年起在中美兩地同時開展，其在治療中國復發/難治性多發性骨髓瘤(R/R MM)患者的LEGEND-2臨床試驗中已經表現出卓越的療效。

此次，是傳奇生物首次公布在美國進行的CARTITUTE -1研究的最新臨床試驗數據。

其結果于美國血液學會 (ASH)年會上的口頭匯報中進行報告，并在官方ASH新聞節目(577號摘要)中進行了強調。

試驗結果表明，JNJ-4528在治療29名R/R MM患者時表現出優異的療效，在中位隨訪時間為6個月時，達到100%的總緩解率。

這些患者平均接受過5種前期療法，68%的患者對蛋白酶體抑制劑(PI)，免疫調節藥物(IMiD)，和抗CD38抗體三重耐藥，72%的患者接受過5種治療，31%的患者對5種療法耐藥。

69%的患者達到完全緩解(CR)或更佳，86%的患者達到非常好的部分緩解 (VGPR)或更佳，14%的患者達到部分緩解。

此外，66%的患者為嚴格意義上的完全緩解，這意味著靈敏的實驗室檢查和顯微鏡檢查均未發現血液、尿液和骨髓中有骨髓瘤蛋白或細胞的證據。

值得注意的是，所有達到完全緩解或更佳療效的患者中，所有可評估的骨髓微小殘留檢測在10的負5次方檢測敏感度水平上都顯示陰性結果。

中位隨訪6個月后，在 29例患者中有27例患者保持無疾病進展。

據悉，傳奇生物也在ASH年會上公布了在中國進行的LEGEND-2(NCT03090659)I/II期、開放性、首次用于人體研究的更新數據。

這些更新的數據進一步顯示了晚期復發或難治性多發性骨髓瘤患者的長期緩解、安全性特征和完全緩解率。

2017年12月，金斯瑞子公司傳奇生物與楊森公司簽訂了一項全球合作和許可協議，共同開發和商業化治療多發性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。

楊森向金斯瑞支付3.5億美元首期款及后續里程碑付款，創下了其時中國藥企對外專利授權首付款最大金額記錄及合作最優條件。

傳奇生物CEO許遠博士表示，“在和楊森的合作下，我們致力于LCAR-B38M/JNJ-4528的臨床開發，并努力將這一試驗性治療方法應用于多發性骨髓瘤患者，為其提供一種新的治療方法。

” 金斯瑞創始人兼首席執行官章方良博士表示：“我們很高興看到美國CARTITUDE-1研究的初步數據和中國Legend -2研究的長期隨訪數據。

我們也深知，這僅是生物醫藥創新道路上的里程碑，我們還是要不斷與時間賽跑、與困難斗爭，為中國乃至全球的患者帶來更多希望。

我們會不斷通過本土創新和國際合作加速新藥研發，在生命面前，這是所有生物醫藥人義不容辭的使命。

” 日前，FDA正式授予Janssen Research&Development，LLC(Janssen)的JNJ-68284528(JNJ-4528)突破性療法認定(BTD)。

這也是該產品繼今年2月和4月先后獲得美國FDA孤兒藥認證和歐洲藥品管理局優先藥物認定(PRIME)資格后，收獲的又一個國際權威認可。

這也成為了近期繼百濟神州的一款中國藥物正式在美國獲批上市后，中國生物醫藥企業連續向世界展現重要創新力的又一例證。

業界人士認為，未來會有越來越多的中國生物醫藥創新力量在世界舞臺上嶄露頭角，為行業發展注入新的活力，為全球患者帶來更多希望。

*LCAR-B38M為在中國研究的試驗用藥品的代號，JNJ-68284528(JNJ-4528)為在美國/歐盟正在研究的試驗用藥品的代號，兩者均代表了相同的CAR-T細胞療法。

傳奇生物研究性BCMACAR-T細胞療法所獲國際認可概覽 2017年獲國家藥品監督管理局(原國家食品藥品監督管理總局)受理臨床試驗申請(IND)，并于2018年3月獲得中國食品藥品監督局確證性臨床實驗批件； 2017年12月，傳奇生物與楊森達成全球合作和許可協議，雙方共同開發和商業化BCMA CAR-T產品。

楊森向金斯瑞支付3.5億美元首期款及后續里程碑付款，創下其時中國藥企對外專利授權首付款最大金額記錄及合作最優條件； 2018年獲得美國FDA的IND批準； 2019年2月，FDA授予Janssen的JNJ-4528孤兒藥資格； 2019年4月3日，JNJ-68284528(LCAR-B38M)獲得歐洲藥品管理局( EMA)優先藥物認定(PRIME)資格，成為中國首個獲得歐洲藥品管理局(EMA)優先藥物認定(PRIME)資格認證的CAR-T產品； 日前，獲得美國FDA突破性療法認定。

關于LEGEND-2 LEGEND-2 (NCT03090659)是一項正在進行的單臂、開放性1/2期研究，在中國參與研究的4家中心共入組74名受試者，評估LCAR-B38M治療復發/難治性多發性骨髓瘤的療效和安全性。

關于CARTITUDE-1 在美國， 1 b/2期 CARTITUDE-1 (MMY2001，NCT03548207)注冊研究正在研究JNJ - 4528用于治療至少已經接受過3線治療或對PI和IMiD？雙重耐藥，且接受過一種PI、一種IMiD和抗-CD38單抗治療，并且在接受最近一次治療后12個月內存在有檢查資料證明的疾病進展的多發性骨髓瘤患者。

(責任編輯：DF378)。